الشارقة: مصطفى الزعبي
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على عقار«بالوفاروتين» تحت الاسم التجاري «Sohonos» كأول علاج لخلل التنسج الليفي المعظم المترقي، وهي حالة شديدة الإعاقة تسبب تكويناً غير طبيعي للعظام بدلاً من الأنسجة الرخوة والضامة.
واستندت الموافقة إلى تجارب سريرية متعددة في جامعة كاليفورنيا في سان فرانسيسكو.
و«مرض العظام القاتل» هي حالة وراثية نادرة جداً تؤدي إلى فقدان تدريجي للحركة؛ حيث تتضخم الأنسجة الرخوة بشكل مؤلم وتتشكل العظام؛ بحيث يجب أن تُكون الأربطة واللفافة والأوتار والمفاصل «وهي عملية تعرف باسم التعظم المتغاير».
وتحد هذه الحالة بشدة من نوعية الحياة؛ حيث لا يتمكن العديد من المرضى من الحركة أو الاعتناء بأنفسهم.
وفي الأغلب يكون المرضى الذين يعانون المرض طريحي الفراش بشكل دائم أو على كرسي متحرك بحلول الثلاثينات من عمرهم. وينخفض متوسط العمر المتوقع إلى 56 عاماً في المتوسط، بسبب تكوين العظام حول الصدر، ما يؤدي إلى فشل القلب والجهاز التنفسي عندما يكون الصدر غير قادر على دعم التنفس الطبيعي.
واعتمدت موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على نتائج المرحلة الثالثة من تجربة العقار، وهي تجربة سريرية للمرضى البالغين والأطفال، وشملت التجربة 107 مرضى من 16 موقع دراسة في الأرجنتين وأستراليا والبرازيل وكندا وفرنسا وإيطاليا واليابان وإسبانيا والسويد والمملكة المتحدة والولايات المتحدة، مع تسجيل أول مريض في نوفمبر/ تشرين الأول 2017. أجريت التجربة لمدة 24 شهراً وأعقبها تمديد لمدة عامين، وأثبتت نجاح التجارب بنسبة 53%.
