عادي

اعتماد أول علاج جيني للاضطرابات الوراثية للأطفال

19:44 مساء
قراءة دقيقة واحدة
محمد الشعراوي

دبي: «الخليج»

وافقت وزارة الصحة ووقاية المجتمع على اعتماد عقار «ديلانديستروجين موكسيبارفوفيك»، وهو أول علاج جيني لمرض ضمور العضلات الدوشيني (DMD) لدى الأطفال الذين تبلغ أعمارهم من 4 إلى 5 سنوات، فيما تقوم شركة «روش» للأدوية بتسويق العقار في الدولة.

وبفضل الموافقة السريعة من قبل وزارة الصحة ووقاية المجتمع، قد يتوافر هذا العلاج في المستشفيات قبل نهاية العام الحالي، ويعد هذا التصديق أول موافقة عالمية من بعد هيئة الغذاء والدواء الأمريكية، لتمنح بذلك الأسبقية لمرضى ضمور العضلات الدوشيني في الدولة، للحصول على هذا العلاج المبتكر خارج الولايات المتحدة.

ويعد ضمور العضلات الدوشيني، من الاضطرابات الوراثية النادرة المهددة للحياة والتي لا يوجد علاج شافٍ لها، حيث يتسبب المرض بضعف العضلات وضمورها تدريجياً وبشكل يزداد سوءاً مع مرور الوقت.

ويعد «ديلانديستروجين موكسيبارفوفيك» العلاج الجيني الأول والوحيد المعتمد لعلاج هذا المرض، ويعمل على توفير جين مسؤول عن إنتاج نسخة وظيفية مقصرة من بروتين يسمى «الديستروفين» إلى الخلايا العضلية بهدف تحسين وظيفة العضل، وتشير البيانات السريرية أن العلاج الجديد يمتاز بإمكانية تحويل حياة المرضى وعائلاتهم.

وقال الدكتور محمد الشعراوي، المدير العام لشركة روش: "يُسعدنا الحصول على موافقة وزارة الصحة ووقاية المجتمع لاستخدام العقار، والتزاماً بغايتنا لنعمل الآن لتأمين ما يحتاج إليه المرضى فيما بعد.

التقييمات
قم بإنشاء حسابك لتتمكن من تقييم المقالات
https://tinyurl.com/fz89ktnj

لاستلام اشعارات وعروض من صحيفة "الخليج"